SMA hastalığı için yeni gen tedavisi yolda

ABD ve dünyada gen tedavi çalışmalarının öncüsü kabul edilen ve SMA hastalarına yönelik gen tedavisini geliştiren Prof. Dr. James Wilson, "SMA hastalığında kullanılacak yeni jenerasyon gen tedavisinin ilk aşamalarını oluşturduk" dedi. Pensilvanya Üniversitesi Perelman Tıp Fakültesinde görev yapan ve ABD'nin alanındaki en büyük araştırma merkezlerinden Rose H. Weiss Gen Tedavisi Merkezinin Direktörü olan Prof. Dr. Wilson, dünyada nadir hastalıklara karşı yürütülen gen tedavi araştırmalarının önde gelen isimleri arasında gösteriliyor.

Spinal musküler atrofi (SMA) hastalığına yönelik 2019'da FDA onayını alarak hastaların kullanımına sunulan 'Zolgensma' isimli gen tedavisi, ailesel "lipoprotein lipaz eksikliği" ile RPE65 genindeki mutasyon nedeniyle oluşan "retinal distrofi" hastalıklarının gen tedavileri Wilson'un laboratuvarında geliştirilip dünyaya yayılan başlıca tedaviler arasında yer alıyor. Türkiye'de Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesi Faz-1 Klinik Araştırma Merkezi ile gen tedavisinde iki klinik araştırmayı yürüten Prof. Dr. Wilson, bu kapsamda 19 Nisan'da hastaneye ziyarette bulundu.

Prof. Dr. Wilson, "Ziyaretimde, gen tedavisi üretim çalışmalarının da başlayabileceği izlenimini edindim. Çünkü yeterli ekipman ve bilim insanlarına sahipler" diye konuştu. ABD'de, SMA hastalarını yakından ilgilendiren yeni bir tedavi üzerinde çalıştıklarını da bildiren Wilson, şunları kaydetti: "SMA hastaları için şu anda dünyada pek çok ülkede kullanılan 'Zolgensma' isimli gen tedavisinin virüsü benim laboratuvarımda üretildi. Tabii bu yeni bir tedavi, güvenlik ve etkinliğiyle ilgili hala birtakım soru işaretleri bulunmakta. En önemlisi de oldukça pahalı bir tedavi, kişi başına 2.4 milyon dolar! SMA hastalığında kullanılacak yeni jenerasyon gen tedavisinin ilk aşamalarını oluşturduk. Bu gen tedavisinin daha etkili, yan etkileri daha az ve daha ucuz olmasını bekliyoruz. Elbette bunun hastalara sunulması için birkaç yıla daha ihtiyacımız var." Prof. Dr. Wilson, SMA'da halihazırda kullanılan gen tedavisinin (Zolgensma) etkilerine ilişkin, "SMA gen tedavisi, özellikle yenidoğanlarda erken dönemde uygulandığında, ileride ortaya çıkacak birçok fonksiyon kaybının önüne geçiyor. Fakat bu, erken dönem tedavi uygulamalarında gözlemlendi. Hastalık ileri bir döneme geçtiyse yeniden kazanabilecek fonksiyonların sayısı oldukça azalıyor hatta hastalık çok ilerlediyse herhangi bir fonksiyon geri kazanımı olmuyor" bilgisini paylaştı.