Bilim insanları, Alzheimer tedavisinde onay alan yeni ilacı değerlendirdi
Türk bilim insanları, Alzheimer tedavisinde ABD'de onay alan yeni ilacın, erken dönemdeki hastaların düşünme, anımsama gibi konulardaki bilişsel sorunlarında hafif fayda gösterdiği değerlendirmesinde bulundu.
25.01.2023 11:35:00
Sağlık Bilimleri Üniversitesi, Ankara Gülhane Eğitim ve Araştırma Hastanesi Geriatri Bilim Dalı Başkanı Prof. Dr. Mehmet İlkin Naharcı ve Nöroloji Uzmanı Prof. Dr. Zülküf Önal, AA muhabirine Alzheimer tedavisinde kullanım onayı alan yeni ilaca ilişkin değerlendirmelerde bulundu.
Alzheimer'ın, yaşlılarda, bellek ve benzeri zihinsel yeteneklerin bozukluğuyla tarif edilen, nörolojik bir sorun olan demansın türlerinden biri olduğunu ifade eden Naharcı, hastalığın nedeninin tam olarak ortayla konulamadığını vurguladı.
Naharcı, Alzheimer'ın sinir hücrelerinin işlevini bozarak, bellek, muhakeme ve yargılama gibi zihinsel yeteneklerin bozukluğuyla kendini gösterdiğini belirterek, hastalığın görülme sıklığının yaşla beraber arttığını, 65 yaş üzerinde her 10 yılda bir riskin 2 katına yükseldiğini söyledi.
Hastalık riskinin 70-80 yaşlarda en üst düzeye çıktığını dile getiren Naharcı, "Tüm vakaların yüzde 95'i, 65 yaşından sonra görülse de yüzde 5'i daha önce ortaya çıkmaktadır." dedi.
Naharcı, hafıza kaybı ve davranış sorunlarının hastalarda görülen temel sorunlar olduğuna dikkati çekti.
Erken evrelerde, isimleri veya kelimeleri hatırlamada zorlanma, planlama ve organizasyon yapma yeteneğinde bozulma, günlük yaptığı işleri ve görevleri yerine getirmede güçlükler, nesneleri yanlış yerleştirme ve yeni öğrendikleri şeyleri unutma gibi belirtilerin ön palana çıktığını dile getiren Naharcı, orta evrede ise yemek pişirme, alışveriş yapma, ilaçlarını kullanma, para idaresi gibi işlerde belirgin zorluk yaşanmasıyla karşı karşıya kalındığını söyledi.
Naharcı, bu evrede kişinin yeni olayları ve konuşmaları unuttuğunu, sosyal olarak geri çekilme ve depresyon gibi ruh hali değişimleri görüldüğünü aktararak, ileri evrede ise hastayla iletişimin zorlaştığını, yemek yeme, giyinme ve tuvalet gibi temel ihtiyaçlarında gün boyu destek gerektiğini, yürüme ve oturmada zorluk yaşandığını, zatürre ve idrar yolları enfeksiyonu ile yatak yarası eğilimlerinin arttığını kaydetti.
Alzheimer'ın, yaşlılarda, bellek ve benzeri zihinsel yeteneklerin bozukluğuyla tarif edilen, nörolojik bir sorun olan demansın türlerinden biri olduğunu ifade eden Naharcı, hastalığın nedeninin tam olarak ortayla konulamadığını vurguladı.
Naharcı, Alzheimer'ın sinir hücrelerinin işlevini bozarak, bellek, muhakeme ve yargılama gibi zihinsel yeteneklerin bozukluğuyla kendini gösterdiğini belirterek, hastalığın görülme sıklığının yaşla beraber arttığını, 65 yaş üzerinde her 10 yılda bir riskin 2 katına yükseldiğini söyledi.
Hastalık riskinin 70-80 yaşlarda en üst düzeye çıktığını dile getiren Naharcı, "Tüm vakaların yüzde 95'i, 65 yaşından sonra görülse de yüzde 5'i daha önce ortaya çıkmaktadır." dedi.
Naharcı, hafıza kaybı ve davranış sorunlarının hastalarda görülen temel sorunlar olduğuna dikkati çekti.
Erken evrelerde, isimleri veya kelimeleri hatırlamada zorlanma, planlama ve organizasyon yapma yeteneğinde bozulma, günlük yaptığı işleri ve görevleri yerine getirmede güçlükler, nesneleri yanlış yerleştirme ve yeni öğrendikleri şeyleri unutma gibi belirtilerin ön palana çıktığını dile getiren Naharcı, orta evrede ise yemek pişirme, alışveriş yapma, ilaçlarını kullanma, para idaresi gibi işlerde belirgin zorluk yaşanmasıyla karşı karşıya kalındığını söyledi.
Naharcı, bu evrede kişinin yeni olayları ve konuşmaları unuttuğunu, sosyal olarak geri çekilme ve depresyon gibi ruh hali değişimleri görüldüğünü aktararak, ileri evrede ise hastayla iletişimin zorlaştığını, yemek yeme, giyinme ve tuvalet gibi temel ihtiyaçlarında gün boyu destek gerektiğini, yürüme ve oturmada zorluk yaşandığını, zatürre ve idrar yolları enfeksiyonu ile yatak yarası eğilimlerinin arttığını kaydetti.
"Alzheimer'ın altta yatan hastalık sürecini tedavi etmeyi hedefleyen en son yöntem"
Mevcut uygulamada kullanılan ilaçların, şikayetleri kontrol etme ve hafifletmede yarar sağladığını, ancak doğrudan tedaviye yönelik henüz bir ilaç olmadığını aktaran Naharcı, "Bu ilaçlar hiçbiri hastalığı iyileştirmez ve hasta zamanla kötüleşmeye devam eder." diye konuştu.
Naharcı, son yıllarda beyinde anormal miktarlarda oluşan protein yapılı plakları ortadan kaldırmaya yönelik ilaç çalışmaları üzerinde durulduğunu dile getirerek, şunları kaydetti:
"Bu doğrultuda Haziran 2021'de yeni bir ilaç, uzun bir süreden sonra erken evrede kullanılmak üzere ABD'de kullanım onayı almıştı ancak bu ilacın tedavide etkinliği ve güvenliği hakkında yeterli bilgi henüz yoktur. Ocak 2023'te ise beyinde biriken anormal bir protein olan amiloidleri ortadan kaldırarak etki eden yeni bir antikor, ABD'de onay aldı.
Bu ilaç tedavisi, yalnızca hastalığın semptomlarını hafifletmek yerine, Alzheimer'ın altta yatan hastalık sürecini tedavi etmeyi hedefleyen en son yöntem. Bu ilaç tedavisinde, bilimsel çalışmalar, erken dönemdeki hastalarının bilişsel problemlerinde hafif de olsa fayda sağladığını gösterdi. Yine araştırmalar, beyinde protein birikmesine bağlı ödem riskinin arttığını da ortaya koydu."
Hastalığın ilerlemesinin yavaşlatılmasının hasta ve aileleri açısından büyük önem taşıdığını belirten Naharcı, "Son birkaç yılda tedavi de gördüğümüz ilerlemeler heyecan verici. İlaç, gelişmeler ve uzun vadede etkileri açısından yakından takip edilmeli." değerlendirmesinde bulundu.
Naharcı, son yıllarda beyinde anormal miktarlarda oluşan protein yapılı plakları ortadan kaldırmaya yönelik ilaç çalışmaları üzerinde durulduğunu dile getirerek, şunları kaydetti:
"Bu doğrultuda Haziran 2021'de yeni bir ilaç, uzun bir süreden sonra erken evrede kullanılmak üzere ABD'de kullanım onayı almıştı ancak bu ilacın tedavide etkinliği ve güvenliği hakkında yeterli bilgi henüz yoktur. Ocak 2023'te ise beyinde biriken anormal bir protein olan amiloidleri ortadan kaldırarak etki eden yeni bir antikor, ABD'de onay aldı.
Bu ilaç tedavisi, yalnızca hastalığın semptomlarını hafifletmek yerine, Alzheimer'ın altta yatan hastalık sürecini tedavi etmeyi hedefleyen en son yöntem. Bu ilaç tedavisinde, bilimsel çalışmalar, erken dönemdeki hastalarının bilişsel problemlerinde hafif de olsa fayda sağladığını gösterdi. Yine araştırmalar, beyinde protein birikmesine bağlı ödem riskinin arttığını da ortaya koydu."
Hastalığın ilerlemesinin yavaşlatılmasının hasta ve aileleri açısından büyük önem taşıdığını belirten Naharcı, "Son birkaç yılda tedavi de gördüğümüz ilerlemeler heyecan verici. İlaç, gelişmeler ve uzun vadede etkileri açısından yakından takip edilmeli." değerlendirmesinde bulundu.
"Test edilen kişilerin yüzde 17'sinde beyin kanamaları görülmüştür"
Nöroloji Uzmanı Prof. Dr. Zülküf Önal da Alzheimer'dan etkilenen milyonlarca kişinin, hastalığı önleyebilecek bir ilacı yıllardır umutla beklediğini belirterek, onay alan yeni ilacın "Lecanemab" isimli etken maddesinin, son on yılda klinik çalışmalarla incelendiğini anlattı.
Geçen kasım ayında yaklaşık 1795 katılımcı ile yapılan faz-2 çalışmasıyla, aktif maddenin Alzheimer hastalığını engelleyebileceği sonucuna varıldığını aktaran Önal, faz-3 çalışmalarının ise bir ilacının etkinliğinin ve ayrıca güvenirliliğinin birçok farklı hastada kanıtlanıp, kanıtlanamayacağını öğrenmek için daha geniş bir hasta popülasyonunda test edildiği klinik araştırmalar olduğunu belirtti.
Prof. Dr. Önal, şöyle devam etti:
"Faz-3 kapsamında, çalışmaya katılan erken tanı alan ve hafif Alzheimer'ı olan katılımcıların yarısı, 18 ay boyunca her iki haftada bir vücut ağırlığı başına 10 miligramlık Lecanemab dozu aldı. Diğer yarısı plasebo yani ilaçsız sıvı aldı. Tüm bunların yanı sıra çalışma sırasında bilişsel ve işlevsel bozuklukların şiddeti ve beta amiloid seviyesi kaydedildi. Aktif maddeyi test ettiren araştırma şirketlerine göre sonuç, plasebo grubuna kıyasla aktif maddeyi fiilen alanlarda, hastalık seyrinde yüzde 27'lik orta düzeyde gecikme gözlendi. Bu istatistiksel olarak anlamlıdır, yani tesadüf sayılamayacak kadar çarpıcıdır. Bununla birlikte araştırmacılar, hastaların günlük yaşamındaki farkın ne ölçüde değiştiğinin henüz net olmadığını belirtti. İyilik halinin ne kadar sürdüğü de bilinmiyor."
Önal, söz konusu ilacın "yan etkiye sahip olduğunu" ifade ederek, "Yan etkiler, göz önünde bulundurulmalıdır. Örneğin, test edilen kişilerin yüzde 12,5'inde beyin şişmesi meydana gelmiş ve yüzde 17'sinde yaşamı tehdit edebilen beyin kanamaları görülmüştür. Araştırma şirketlerine göre, çalışmada herhangi bir ölüm olmamıştır. Ancak aralık 2022'nin sonunda 'Science' bilimsel dergisinde terapi ile bağlantılı olarak üç ölümün gerçekleşmiş olabileceğine dair bir makale yayınlanmıştır. Bu makale, bu vakaların bildirilmemiş olmasını ve bunun, rapor edilmesi gereken güvenlik verileri açısından büyük bir eksiklik olduğunu belirtmiştir." diye konuştu.
New England Journal of Medicine dahil olmak üzere diğer ünlü dergilerin başlangıçta ilacın erken Alzheimer hastalığında etkinliğini ve güvenliğini daha iyi belirlemek için daha fazla araştırma yapılması çağrısında bulunduğunu aktaran Önal, "Bu nedenle daha uzun dönem sonuçlarını görmekte fayda olacaktır." değerlendirmesini yaptı.
Geçen kasım ayında yaklaşık 1795 katılımcı ile yapılan faz-2 çalışmasıyla, aktif maddenin Alzheimer hastalığını engelleyebileceği sonucuna varıldığını aktaran Önal, faz-3 çalışmalarının ise bir ilacının etkinliğinin ve ayrıca güvenirliliğinin birçok farklı hastada kanıtlanıp, kanıtlanamayacağını öğrenmek için daha geniş bir hasta popülasyonunda test edildiği klinik araştırmalar olduğunu belirtti.
Prof. Dr. Önal, şöyle devam etti:
"Faz-3 kapsamında, çalışmaya katılan erken tanı alan ve hafif Alzheimer'ı olan katılımcıların yarısı, 18 ay boyunca her iki haftada bir vücut ağırlığı başına 10 miligramlık Lecanemab dozu aldı. Diğer yarısı plasebo yani ilaçsız sıvı aldı. Tüm bunların yanı sıra çalışma sırasında bilişsel ve işlevsel bozuklukların şiddeti ve beta amiloid seviyesi kaydedildi. Aktif maddeyi test ettiren araştırma şirketlerine göre sonuç, plasebo grubuna kıyasla aktif maddeyi fiilen alanlarda, hastalık seyrinde yüzde 27'lik orta düzeyde gecikme gözlendi. Bu istatistiksel olarak anlamlıdır, yani tesadüf sayılamayacak kadar çarpıcıdır. Bununla birlikte araştırmacılar, hastaların günlük yaşamındaki farkın ne ölçüde değiştiğinin henüz net olmadığını belirtti. İyilik halinin ne kadar sürdüğü de bilinmiyor."
Önal, söz konusu ilacın "yan etkiye sahip olduğunu" ifade ederek, "Yan etkiler, göz önünde bulundurulmalıdır. Örneğin, test edilen kişilerin yüzde 12,5'inde beyin şişmesi meydana gelmiş ve yüzde 17'sinde yaşamı tehdit edebilen beyin kanamaları görülmüştür. Araştırma şirketlerine göre, çalışmada herhangi bir ölüm olmamıştır. Ancak aralık 2022'nin sonunda 'Science' bilimsel dergisinde terapi ile bağlantılı olarak üç ölümün gerçekleşmiş olabileceğine dair bir makale yayınlanmıştır. Bu makale, bu vakaların bildirilmemiş olmasını ve bunun, rapor edilmesi gereken güvenlik verileri açısından büyük bir eksiklik olduğunu belirtmiştir." diye konuştu.
New England Journal of Medicine dahil olmak üzere diğer ünlü dergilerin başlangıçta ilacın erken Alzheimer hastalığında etkinliğini ve güvenliğini daha iyi belirlemek için daha fazla araştırma yapılması çağrısında bulunduğunu aktaran Önal, "Bu nedenle daha uzun dönem sonuçlarını görmekte fayda olacaktır." değerlendirmesini yaptı.
"Avrupa İlaç Ajansı'nın ne karar vereceği henüz belli değil"
Önal, bir diğer önemli konunun ise hastalar için ödeme planlaması olacağını belirterek, şunları dile getirdi:
"İlacın, tedavi maliyetinin yılda yaklaşık 26 bin 500 dolar olduğu söyleniyor. Hastaların bu masrafları kendilerinin mi karşılayacağı, yoksa sağlık sigortalarının mı karşılayacağı henüz belli değil.
Üreticiler, 2023'ün ilk çeyreğinde Avrupa'da da onay başvurusunda bulunacaklarını açıkladı. Avrupa İlaç Ajansı'nın (EMA) ne karar vereceği, nasıl ve ne kadar hızlı karar vereceği henüz belli değil. EMA'nın yeşil ışık vermesi durumunda, yalnız hafif veya yeni başlayan Alzheimer demans olan hastalar, aktif madde ile tedavi için uygun olacaktır. Bu hastalarda önceden, çok sayıda risk faktörü dışlanmalıdır ve bu hastalar yoğun tetkiklere tabii tutulmalıdır."
"İlacın, tedavi maliyetinin yılda yaklaşık 26 bin 500 dolar olduğu söyleniyor. Hastaların bu masrafları kendilerinin mi karşılayacağı, yoksa sağlık sigortalarının mı karşılayacağı henüz belli değil.
Üreticiler, 2023'ün ilk çeyreğinde Avrupa'da da onay başvurusunda bulunacaklarını açıkladı. Avrupa İlaç Ajansı'nın (EMA) ne karar vereceği, nasıl ve ne kadar hızlı karar vereceği henüz belli değil. EMA'nın yeşil ışık vermesi durumunda, yalnız hafif veya yeni başlayan Alzheimer demans olan hastalar, aktif madde ile tedavi için uygun olacaktır. Bu hastalarda önceden, çok sayıda risk faktörü dışlanmalıdır ve bu hastalar yoğun tetkiklere tabii tutulmalıdır."
