Gen tedavisi 100 milyon lirayı buluyor

Altı yaşındaki Çınar Atar, nadir görülen genetik rahatsızlığı için Dubai Medcare Kadın ve Çocuk Hastanesi'nde çığır açan bir gen tedavisi alarak iyileşti. Kas zayıflığı ve dejenerasyonuyla karakterize edilen nadir ve ciddi bir genetik rahatsızlık olan Duchenne Müsküler Distrofisi (DMD) tedavisi; ABD, Birleşik Arap Emirlikleri (BAE) ve Katar'da gerçekleştirilebiliyor. Medcare Kadın ve Çocuk Hastanesi, 10.6 milyon dirhemlik (BAE para birimi) gen değiştirme terapisi ile bu nadir genetik hastalığı tedavi eden BAE'deki tek özel hastane olarak öne çıkıyor. Tedavi gideri yaklaşık 96.5 milyon TL tuttu. Söz konusu hastadene SMA tedavisi de yapılıyor. Onun ücreti de 2.4 milyon Euro (84 milyon TL) tutuyor. Türkiye'den bazı hastalar da bu tedaviyi alıyor.


Kaslarda ve kalp kasında zayıflamaya neden olan nadir bir genetik hastalık olan DMD, tedavi edilmediği takdirde ciddi sakatlık ve erken ölümle sonuçlanıyor. Dünya genelinde yaklaşık 5 bin erkek çocuğun sadece 1'inde görülen bu nadir kas hastalığı, kas bütünlüğü için gerekli olan distrofin genindeki mutasyonlardan kaynaklanıyor. Dünyada sadece ABD, BAE ve Katar'da hayata geçirilen yeni gen tedavisi, dünya genelindeki 400'den fazla hastaya umut vaat ediyor.

Medcare Kadın ve Çocuk Hastanesi Çocuk Nöroloji Uzmanı Dr. Vivek Mundada, sürecin disiplinle yönetildiğini belirterek, "Yöntemimiz, dünya çapında en pahalı hayat kurtaran tedavilerden biri olan bir gen terapisi infüzyonu (zerk) ve tam bir değerlendirme içeriyordu. Tedavi, mikro-distrofin adı verilen kısa bir distrofin geninin kaslara iletilmesi yoluyla kasları güçlendirmek için tasarlanmıştır. İnfüzyonun ardından 5 ila 8 hafta süren kapsamlı bir post-infüzyon izleme ve gözlem süreci gerçekleştirdik ve bu süreçte çocuk; haftalık kan testleri, fizyoterapi ve rehabilitasyon için hastaneye geldi. Bu çok disiplinli çaba, Çınar için en iyi sonucu sağlamak açısından kritik öneme sahipti" dedi.